Terapia gênica: o que é, como é feita e doenças tratadas

Atualizado em junho 2023

A terapia genética é um tratamento que consiste em um conjunto de técnicas que provocam alterações em genes saudáveis, também chamados de genes de interesse, para promover modificações e/ ou interferir na ação de genes que estão inativos ou que estão causando danos ao corpo. 

Assim, a terapia genética, também chamada de terapia gênica ou edição de genes, é um tipo de tratamento que pode ser utilizado em algumas doenças que envolver alterações no DNA, como doenças auto-imunes, diabetes, fibrose cística, dentre outras doenças degenerativas ou genéticas, entretanto, em muitos casos ainda estão em fase de testes.

Os genes podem ser definidos como sendo a unidade fundamental da hereditariedade e são constituídos por uma sequência específica de ácidos nucleicos, ou seja, DNA e RNA, e que carregam informações relacionadas a características e saúde da pessoa. Dessa forma, esse tipo de tratamento consiste em provocar mudanças no DNA das células afetadas pela doença e ativar as defesas do corpo com o objetivo de reconhecer o tecido danificado e promover a sua eliminação.

Imagem ilustrativa número 1

Como é feita

A terapia genética consiste no uso de genes para tratar doenças, sendo feita ao alterar o material genético do tecido comprometido pela doença por outro que seja normal. Atualmente a terapia genética têm sido realizada através de duas técnicas moleculares, a técnica de CRISPR e a técnica de Car T-Cell.

Ainda não se sabe das consequências a longo prazo da técnica e da edição de genes. Os cientistas acreditam que a manipulação de genes humanos pode tornar a pessoa mais suscetível à ocorrência de mutações espontâneas, podendo levar à superativação do sistema imunológico ou surgimento de doenças mais graves.

Além da discussão sobre a edição de genes girar em torno da possibilidade de mutações espontâneas e transmissibilidade da alteração para futuras gerações, a questão ética do procedimento também têm sido bastante discutida, uma vez que essa técnica também pode ser feita para alterar características do bebê, como cor dos olhos, altura, cor dos cabelos, etc.

Técnica de CRISPR

A técnica de CRISPR consiste na alteração de regiões específicas do DNA que poderia estar relacionadas a doenças. Dessa forma, essa técnica permite que os genes sejam alterados em locais específicos, de forma precisa, rápida e de custo menos elevado.

Técnica de Car T-Cell

A técnica de Car T-Cell já é utilizada nos Estados Unidos, Europa, China e Japão e recentemente foi utilizada no Brasil no tratamento de linfoma. Essa técnica consiste na alteração do sistema imunológico para que as células tumorais sejam facilmente reconhecidas e eliminadas do organismo.

Para isso, as células T de defesa da pessoa são retiradas e seu material genético é manipulado a partir da adição do gene CAR às células, que é conhecido como receptor quimérico de antígeno. Após adição do gene, a quantidade de células é aumentada e a partir do momento que é verificado número adequado de células e a presença de estruturas mais adaptadas para reconhecimento do tumor, há indução da piora do sistema imunológico da pessoa e, em seguida, injeção de células de defesa modificadas com o gene CAR.

Dessa forma, há ativação do sistema imunológico, que passa a reconhecer as células tumorais mais facilmente e conseguem eliminar essas células de maneira mais eficaz.

Doenças que a terapia gênica pode tratar

A terapia gênica é promissora para o tratamento de qualquer doença genética, entretanto, somente para algumas já pode ser realizada ou está em fase de testes. A edição genética têm sido estudada com o objetivo de tratar e prevenir algumas doenças, sendo as principais:

  • Fibrose cística;
  • Cegueira congênita;
  • Hemofilia;
  • Anemia falciforme;
  • Câncer;
  • Doenças cardíacas;
  • Infecção pelo vírus HIV.

Apesar de ser mais estudada para o tratamento e prevenção de doenças, a edição de genes também pode ser aplicada em plantas, para que se tornem mais tolerantes às alterações climáticas e mais resistentes a parasitas e aos pesticidas, e em alimentos com o objetivo de serem mais nutritivos.

Terapia genética contra o câncer

A terapia genética para tratamento do câncer já é realizada em alguns países e é particularmente indicada para casos específicos de leucemias, linfomas, melanomas ou sarcomas, por exemplo. Este tipo de terapia consiste, principalmente, em ativar as células de defesa do corpo para reconhecerem as células tumorais e conseguirem eliminá-las, o que é feito com a injeção de tecidos ou vírus geneticamente modificados no organismo do paciente.

Acredita-se que, futuramente, a terapia gênica se torne mais eficiente e substitua os tratamentos atuais para o câncer, entretanto, como ainda é cara e necessita de uma tecnologia avançada, é preferencialmente indicada em casos que não respondem ao tratamento com quimioterapia, radioterapia e cirurgia.