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Terapia gênica: o que é, como é feita e o que pode ser tratado

A terapia genética, também conhecida como terapia gênica ou edição de genes, é um tratamento inovador que consiste em um conjunto de técnicas que podem ser úteis no tratamento e prevenção de doenças complexas, como doenças genéticas e câncer, por meio da modificação de genes específicos.

Os genes podem ser definidos como sendo a unidade fundamental da hereditariedade e são constituídos por uma sequência específica de ácidos nucleicos, ou seja, DNA e RNA, e que carregam informações relacionadas a características e saúde da pessoa. Dessa forma, esse tipo de tratamento consiste em provocar mudanças no DNA das células afetadas pela doença e ativar as defesas do corpo com o objetivo de reconhecer o tecido danificado e promover a sua eliminação.

As doenças que podem vir a ser tratadas desta forma são aquelas que envolvem alguma alteração no DNA, como o câncer, doenças auto-imunes, diabetes, fibrose cística, dentre outras doenças degenerativas ou genéticas, entretanto, em muitos casos ainda estão em fase de testes.

Terapia gênica: o que é, como é feita e o que pode ser tratado

Como é feita

A terapia genética consiste no uso de genes ao invés de medicamentos para tratar doenças. Ela é feita alterando-se o material genético do tecido comprometido pela doença por outro que seja normal. Atualmente a terapia genética têm sido realizada através de duas técnicas moleculares, a técnica de CRISPR e a técnica de Car T-Cell:

Técnica de CRISPR

A técnica de CRISPR consiste na alteração de regiões específicas do DNA que poderia estar relacionadas a doenças. Dessa forma, essa técnica permite que os genes sejam alterados em locais específicos, de forma precisa, rápida e de custo menos elevado. De forma geral, a técnica pode ser realizada em alguns passos:

  • Genes específicos, que também podem ser chamados de genes ou sequências alvo, são identificados;
  • Após a identificação, os cientistas criam uma sequência de “RNA guia” que complementa a região alvo;
  • Esse RNA é colocado na célula juntamente com a proteína Cas 9, que atua cortando a sequência alvo do DNA;
  • Em seguida, uma nova sequência de DNA é inserida na sequência anterior.

A maioria das alterações genéticas envolve genes localizados em células somáticas, ou seja, células que contém material genético que não é transmitido de geração para geração, limitando a alteração apenas àquela pessoa. No entanto, têm surgido pesquisas e experimentos em que a técnica de CRISPR é realizada em células germinativas, ou seja, no óvulo ou no espermatozóide, o que têm gerado uma série de questionamentos acerca da aplicação da técnica e da sua segurança no desenvolvimento da pessoa.

Ainda não se sabe das consequências a longo prazo da técnica e da edição de genes. Os cientistas acreditam que a manipulação de genes humanos pode tornar a pessoa mais suscetível à ocorrência de mutações espontâneas, podendo levar à superativação do sistema imunológico ou surgimento de doenças mais graves.

Além da discussão sobre a edição de genes girar em torno da possibilidade de mutações espontâneas e transmissibilidade da alteração para futuras gerações, a questão ética do procedimento também têm sido bastante discutida, uma vez que essa técnica também pode ser feita para alterar características do bebê, como cor dos olhos, altura, cor dos cabelos, etc.

Técnica de Car T-Cell

A técnica de Car T-Cell já é utilizada nos Estados Unidos, Europa, China e Japão e recentemente foi utilizada no Brasil no tratamento de linfoma. Essa técnica consiste na alteração do sistema imunológico para que as células tumorais sejam facilmente reconhecidas e eliminadas do organismo.

Para isso, as células T de defesa da pessoa são retiradas e seu material genético é manipulado a partir da adição do gene CAR às células, que é conhecido como receptor quimérico de antígeno. Após adição do gene, a quantidade de células é aumentada e a partir do momento que é verificado número adequado de células e a presença de estruturas mais adaptadas para reconhecimento do tumor, há indução da piora do sistema imunológico da pessoa e, em seguida, injeção de células de defesa modificadas com o gene CAR.

Dessa forma, há ativação do sistema imunológico, que passa a reconhecer as células tumorais mais facilmente e conseguem eliminar essas células de maneira mais eficaz.

Terapia gênica: o que é, como é feita e o que pode ser tratado

Doenças que a terapia gênica pode tratar

A terapia gênica é promissora para o tratamento de qualquer doença genética, entretanto, somente para algumas já pode ser realizada ou está em fase de testes. A edição genética têm sido estudada com o objetivo de tratar doenças genéticas, como fibrose cística, cegueira congênita, hemofilia e anemia falciforme, por exemplo, mas também têm sido considerada como uma técnica que pode promover a prevenção de doenças mais graves e complexas, como por exemplo câncer, doenças cardíacas e a infecção pelo HIV, por exemplo.

Apesar de ser mais estudada para o tratamento e prevenção de doenças, a edição de genes também pode ser aplicada em plantas, para que se tornem mais tolerantes às alterações climáticas e mais resistentes a parasitas e aos pesticidas, e em alimentos com o objetivo de serem mais nutritivos.

Terapia genética contra o câncer

A terapia genética para tratamento do câncer já é realizada em alguns países e é particularmente indicada para casos específicos de leucemias, linfomas, melanomas ou sarcomas, por exemplo. Este tipo de terapia consiste, principalmente, em ativar as células de defesa do corpo para reconhecerem as células tumorais e conseguirem eliminá-las, o que é feito com a injeção de tecidos ou vírus geneticamente modificados no organismo do paciente.

Acredita-se que, futuramente, a terapia gênica se torne mais eficiente e substitua os tratamentos atuais para o câncer, entretanto, como ainda é cara e necessita de uma tecnologia avançada, é preferencialmente indicada em casos que não respondem ao tratamento com quimioterapia, radioterapia e cirurgia.

Bibliografia >

  • NATIONAL CANCER INSTITUTE. NCI Dictionary of Cancer Terms. Disponível em: <https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/car-t-cell-therapy>. Acesso em 14 Out 2019
  • NATIONAL CANCER INSTITUTE. CAR T Cells: Engineering Patients’ Immune Cells to Treat Their Cancers. Disponível em: <https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/research/car-t-cells>. Acesso em 14 Out 2019
  • MALAGHAN INSTITUTE OF MEDICAL RESEARCH. CAR T-cell therapy. Disponível em: <https://www.malaghan.org.nz/what-we-do/car-t-cell/>. Acesso em 14 Out 2019
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