A terapia gênica é um tratamento que utiliza material genético para prevenir ou tratar doenças causadas por alterações nos genes. Essa técnica busca corrigir, substituir ou modificar genes para melhorar o funcionamento das células.
Essa terapia é principalmente estudada para o tratamento de doenças genéticas raras, causadas por alterações em um único gene, como hemofilia, fibrose cística, distrofias musculares e algumas imunodeficiências, além de alguns tipos de câncer.
Apesar dos avanços, a terapia gênica ainda apresenta desafios, como alto custo, acesso limitado e possíveis efeitos a longo prazo. Por outro lado, pode oferecer tratamentos mais direcionados e novas opções para doenças que antes tinham poucas alternativas terapêuticas.
Como funciona
A terapia gênica funciona por meio da alteração do material genético das células para tratar doenças causadas por alterações nos genes.
Para levar o material genético até as células, podem ser utilizados vetores, como vírus modificados em laboratório, que transportam genes terapêuticos sem causar a doença.
Além disso, o material genético também pode ser introduzido por nanopartículas, que ajudam a entregar o tratamento às células, ou por meio da modificação de células em laboratório, que são alteradas geneticamente antes de serem devolvidas ao organismo.
O tratamento pode adicionar um gene que está ausente ou com defeito, corrigir uma alteração genética ou modificar o funcionamento de uma célula para combater uma doença.
Técnica de CRISPR
A técnica CRISPR-Cas9 é uma forma que permite modificar o DNA de maneira mais precisa, funcionando como uma espécie de “tesoura”, capaz de identificar uma região específica do material genético e realizar cortes para corrigir.
Após a alteração, a célula pode voltar a produzir uma proteína que estava ausente ou corrigir uma alteração responsável por determinada doença.
Essa técnica é estudada principalmente para doenças genéticas, como anemia falciforme, beta-talassemia e algumas doenças hereditárias raras.
Técnica de Car T-Cell
A técnica CAR-T Cell é uma terapia que modifica geneticamente células de defesa da própria pessoa, chamadas linfócitos T, para que reconheçam e destruam células doentes, principalmente células cancerígenas. Entenda o que são os linfócitos.
Nesse tratamento, os linfócitos T são retirados do sangue da pessoa, modificados em laboratório para receberem um receptor chamado CAR e depois são reinseridos no organismo.
Esse novo receptor permite que as células de defesa encontrem e ataquem melhor as células tumorais.
Atualmente, as terapias CAR-T são utilizadas principalmente no tratamento de alguns cânceres do sangue, como leucemias e linfomas, apresentando resultados importantes em pessoas que não responderam a outros tratamentos.
Tipos de terapia gênica
Os principais tipos de terapia gênica incluem:
- Adição ou substituição de genes: consiste em inserir uma cópia saudável de um gene para compensar a função de um gene defeituoso ou ausente;
- Silenciamento gênico: busca bloquear a ação de um gene alterado que produz uma proteína prejudicial ao organismo;
- Edição genética: permite modificar diretamente o DNA para corrigir alterações específicas nos genes.
Além disso, outro tipo de terapia gênica é a modificação de células, que consiste em alterar geneticamente células da própria pessoa para que adquiram uma nova função no organismo.
Aplicações da terapia gênica
Entre as principais aplicações da terapia gênica estão:
- Doenças genéticas: a terapia gênica pode ajudar no tratamento de doenças causadas por alterações em um único gene, como hemofilia, anemia falciforme, beta-talassemia, fibrose cística e algumas doenças neuromusculares;
- Câncer: algumas terapias utilizam células do sistema imunológico modificadas geneticamente para reconhecer e destruir células cancerígenas, como em alguns tipos de leucemia e linfoma;
- Doenças dos olhos: a terapia gênica também é utilizada no tratamento de algumas doenças hereditárias da retina, como a amaurose congênita de Leber e algumas formas de distrofia retiniana, ajudando a restaurar ou preservar a função visual;
- Doenças neurológicas: estudos avaliam o uso da terapia gênica para condições que afetam o sistema nervoso, como atrofia muscular espinhal (AME) e outras doenças neurodegenerativas.
Além disso, a terapia gênica está sendo estudada para o tratamento do HIV, buscando modificar células do sistema imunológico para aumentar a resistência ao vírus e controlar sua presença no organismo.
No entanto, apesar de ser uma abordagem promissora, a terapia gênica ainda está disponível apenas para algumas condições específicas e muitas aplicações continuam em fase de estudos clínicos para avaliar sua segurança e eficácia.
Além do uso na medicina, as técnicas de edição genética também podem ser aplicadas na agricultura, com o objetivo de desenvolver plantas mais resistentes a alterações climáticas, pragas e doenças, além de produzir alimentos com características nutricionais melhoradas.
Terapia genética contra o câncer
A terapia gênica contra o câncer utiliza técnicas de modificação genética para combater as células tumorais ou estimular o sistema imunológico a reconhecê-las e destruí-las.
Além disso, outras abordagens de terapia gênica buscam alterar genes envolvidos no crescimento dos tumores ou tornar as células cancerígenas mais sensíveis aos tratamentos.
Atualmente, essas terapias são utilizadas principalmente em alguns tipos de cânceres do sangue, como leucemias e linfomas, enquanto outras aplicações continuam sendo estudadas para diferentes tipos de tumores.
Acredita-se que, futuramente, a terapia gênica se torne mais eficiente e substitua os tratamentos atuais para o câncer, entretanto, como ainda é cara, é preferencialmente indicada em casos que não respondem ao tratamento com quimioterapia, radioterapia e cirurgia.
Vantagens e desvantagens
As vantagens e desvantagens da terapia gênica podem ser:
Apesar dos avanços nas técnicas de terapia gênica, ainda existem riscos relacionados ao tratamento, como reações do sistema imunológico, alterações genéticas não previstas e possíveis efeitos a longo prazo.
Além disso, a terapia gênica envolve discussões sobre transmissão das alterações para futuras gerações e questões éticas, principalmente pelo risco de uso da técnica para modificar características não relacionadas a doenças, como cor dos olhos, altura ou cor dos cabelos.