Os medicamentos órfãos são aqueles receitados para o tratamento de doenças raras. Muitas vezes têm que ser encomendados, pois os grandes laboratórios não o fabricam em grandes quantidades, por serem poucos solicitados, e por isso pouco rentável.
Estes medicamentos são também indicados para a prevenção e para o diagnóstico das doenças raras e potencialmente letais.
Apesar de ser uma necessidade de saúde pública as empresas não fabricam estes medicamentos devido ao alto custo envolvido nas pesquisas e na sua preparação, não sendo economicamente rentável.
Atualmente existem mais de 150 medicamentos catalogados como medicamentos órfãos que não estão sendo produzidos no Brasil.
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